Le National Health Service (NHS) du Royaume-Uni lance deux essais cliniques à grande échelle pour évaluer rigoureusement les effets des bloqueurs de puberté sur les jeunes confrontés à une incongruence de genre. Cette décision fait suite à un débat croissant et à une étude majeure – la revue Cass de 2024 – qui a mis en évidence un manque critique de preuves solides étayant les impacts psychologiques, développementaux ou physiologiques à long terme de ces médicaments.
Le changement d’approche du NHS
Pendant des années, les bloqueurs de puberté ont été administrés « hors AMM » aux enfants souffrant de dysphorie de genre, initialement destinés à une puberté précoce. Cependant, la revue Cass a révélé que les recherches existantes étaient insuffisantes pour déterminer avec certitude les effets des médicaments sur le bien-être, la fonction cognitive ou la fertilité future. En conséquence, le NHS England a limité l’utilisation courante des bloqueurs de puberté, les limitant principalement aux contextes de recherche. Ce changement de politique souligne une approche prudente, reconnaissant la nécessité de disposer de meilleures données avant une application clinique généralisée.
Les essais Pathways : conception et portée
La nouvelle recherche, dans le cadre du programme « Pathways », recrutera environ 226 jeunes sur trois ans. Les participants, potentiellement âgés de 10 à 12 ans selon le sexe biologique, seront assignés au hasard soit pour commencer immédiatement les bloqueurs de puberté, soit pour retarder le traitement d’un an. L’étude suivra leur santé, leur développement et leur état psychologique pendant 24 mois, avec des examens cliniques en cours pour déterminer les besoins individuels en matière de soins. Un groupe parallèle de jeunes présentant une incongruité de genre ne recevra pas de bloqueurs de puberté, permettant une analyse comparative.
Étude sur l’imagerie cérébrale : Pathways Connect
Parallèlement à l’essai principal, une étude secondaire appelée « Pathways Connect » impliquera l’imagerie cérébrale par IRM d’environ 250 participants (ceux recevant ou non des bloqueurs). Les chercheurs analyseront les scintigraphies cérébrales parallèlement aux évaluations cognitives, dans le but d’identifier les corrélations neurologiques potentielles avec les résultats du traitement. Les premiers résultats ne sont pas attendus avant au moins quatre ans, ce qui souligne la nature à long terme de l’enquête.
Préoccupations éthiques et réponse du plaidoyer
Les essais ont déclenché un débat éthique. Chay Brown de TransActual affirme que les essais créent une dynamique coercitive, ce qui en fait la seule voie d’accès aux bloqueurs de puberté au sein du NHS. Le modèle randomisé, qui laisse certains jeunes attendre plus longtemps pour obtenir un traitement, soulève des inquiétudes quant à la possibilité d’infliger de la détresse en retardant l’intervention.
Point de vue d’un expert : la nécessité d’une recherche rigoureuse
Emily Simonoff, la chercheuse en chef, défend l’approche basée sur les essais, affirmant que les nouveaux médicaments nécessitent souvent des études cliniques pour établir leur sécurité et leur efficacité. Elle suggère que la suppression de la puberté aurait dû être testée plus rigoureusement avant une mise en œuvre généralisée, reconnaissant les complexités éthiques du refus de traitement tout en recherchant de meilleures preuves.
Le manque de données de haute qualité sur les bloqueurs de puberté souligne une tendance plus large dans la médecine du genre : la nécessité d’une pratique prudente et fondée sur des données probantes. Ces essais représentent une étape essentielle vers la compréhension des conséquences à long terme de ces interventions, garantissant que les jeunes reçoivent les soins les plus appropriés et les plus informés.
Les résultats de ces essais remodèleront les directives cliniques et influenceront la manière dont les soins d’affirmation de genre sont administrés au Royaume-Uni, ce qui pourrait également avoir un impact sur les pratiques internationales.
